张江展区预告 |上海凌医生物科技有限公司亮相第十一届上交会
上海凌医生物科技有限公司亮相第十一届上交会
时间:2025年6月11-13日
地点：上海世博展览馆（浦东新区博成路850号）“张江专区”
企业展品介绍
展品名称：
LY-M001注射液——全球领先的戈谢病基因治疗药物
展品介绍：
LY-M001注射液是中国首个针对I型/III型戈谢病的自主研发AAV基因治疗药物。该药采用rAAV载体，单次静脉输注可长期表达葡萄糖脑苷脂酶，实现一次给药、长期有效目标。LY-M001研发进展国际领先，2024年1月获NMPA和FDA的IND批件，已开展I/II期临床试验，同时开展全球首个针对戈谢儿童临床试验，完成多例患者给药，初步临床数据显示安全有效。LY-M001已获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定。
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